中新健康丨漸凍癥治療又有新突破：靶向治療應(yīng)用臨床
患者在北醫(yī)三院接受注射治療（圖片自“北京大學(xué)第三醫(yī)院”微信公眾號）
據(jù)了解，這是肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS，俗稱“漸凍癥”）靶向治療藥物托夫生注射液國內(nèi)正式商業(yè)上市后的全國首方，標(biāo)志著我國針對超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變所致成人漸凍癥（SOD1-ALS）的疾病修正治療藥物正式應(yīng)用于臨床。
近年來，蔡磊等多位名人患病讓“漸凍癥”這一罕見病為人們所知。
作為運(yùn)動神經(jīng)元病中常見的一種類型，ALS通常會導(dǎo)致患者大腦和脊髓中與運(yùn)動相關(guān)的神經(jīng)細(xì)胞逐漸死亡，從而引起全身與自主運(yùn)動相關(guān)的肌肉無力和萎縮，最終，患者往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡，生存時間通常為3-5年。
ALS的發(fā)病原因尚不明確，目前已知與多個致病基因相關(guān)。其中，SOD1是中國ALS人群中常見的致病基因。
托夫生注射液分別于2023年4月獲美國FDA批準(zhǔn)、2024年9月獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市。其核心作用機(jī)制在于作為一種反義寡核苷酸（ASO）藥物，能夠特異性地與導(dǎo)致疾病的SOD1 mRNA結(jié)合。
北醫(yī)三院神經(jīng)內(nèi)科教授樊東升強(qiáng)調(diào)，對于漸凍癥，尤其是具有明確遺傳背景（如SOD1突變）的患者，“早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療”至關(guān)重要。
他提醒公眾，若出現(xiàn)不明原因的進(jìn)行性肌肉無力、肌肉跳動（束顫）或肌肉萎縮等癥狀，應(yīng)高度警惕，及時前往神經(jīng)內(nèi)科專病門診就診，爭取寶貴的治療時間窗。
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